ACE-031 एक खोजपरक प्रोटीन थेराप्यूटिक है जिसे Acceleron Pharma द्वारा Duchenne मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार के लिए विकसित किया जा रहा है।
अगस्त 2010 में डीएमडी बीमारी के इलाज के लिए दवा को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) से अनाथ पदनाम मिला।
4 अगस्त 2010 को, ACE-031 को DMD के इलाज के लिए US FDA का फास्ट ट्रैक पदनाम मिला है।
9 सितंबर 2010 को, Acceleron और Shire ने DMD रोगियों के इलाज के लिए दवा के विकास और व्यावसायीकरण के लिए एक रणनीतिक समझौता किया। समझौते के तहत एक्सेलरॉन को शायर से 4.5 करोड़ डॉलर का अग्रिम भुगतान मिलेगा।
इसके अलावा, Acceleron को उत्पाद बिक्री पर रॉयल्टी भुगतान के लिए शायर से दो चरणों में $165m और $288m भी मिलेंगे। दोनों कंपनियां दवा के विश्वव्यापी विकास पर सहयोग करेंगी जो इसके दूसरे चरण के नैदानिक परीक्षण में है।
एसीई 031 के उपयोग
कुछ तगड़े लोग मांसपेशियों की वृद्धि को बढ़ावा देने और दुबला मांसपेशियों में सुधार करने के लिए एसीई 031 का उपयोग करते हैं। एसीई 031 के बाद कोई गंभीर प्रतिकूल घटना दर्ज नहीं की गई। अधिकांश सामान्य प्रतिकूल घटनाएं हल्की और सहनीय होती हैं। पॉलीपेप्टाइड में 368 अमीनो एसिड अणु होते हैं, जो एक बहुत बड़ा पॉलीपेप्टाइड कॉम्प्लेक्स बनाता है।
कुछ तगड़े लोग मांसपेशियों की वृद्धि को बढ़ावा देने और दुबली मांसपेशियों को बेहतर बनाने के लिए ACE-031 का उपयोग करते हैं। एसीई -031 के बाद कोई गंभीर प्रतिकूल घटना की सूचना नहीं मिली। अधिकांश सामान्य प्रतिकूल घटनाएं हल्की और सहनीय होती हैं। पॉलीपेप्टाइड में 368 अमीनो एसिड अणु होते हैं, जो एक बहुत बड़ा पॉलीपेप्टाइड कॉम्प्लेक्स बनाता है। मांसपेशियों की वृद्धि को अमीनो एसिड के उत्पादन द्वारा नियंत्रित किया जाता है, और टीजीएफ बीटा प्रोटीन सुपर परिवार मुख्य रूप से नियामक है जैसा कि पहले संकेत दिया गया था कि मांसपेशियों के उत्पादन के लिए चालू और बंद स्विच तंत्र आवश्यक है। जब ActRIIB रिसेप्टर्स GDF -8 के साथ इंटरैक्ट करते हैं, तो यह एक ऑन सिग्नल भेजता है, जो बदले में मांसपेशियों की वृद्धि को बढ़ावा देता है।
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